生物制药是指运用微生物学、生物学、医学、生物化学等的研究成果，从生物体、生物组织、细胞、体液等，综合利用微生物学、化学、生物化学、生物技术、药学等科学的原理和方法制造的一类用于预防、治疗和诊断的制品。

　　

　　上世纪70年代的DNA重组技术和单克隆抗体技术的出现，催生了一个新兴的高新技术产业—— 生物制药产业。生物技术药物是新药研究发展的新宠，也是当今最活跃和发展最迅速的领域，从1982年第一个新生物技术药物基因重组胰岛素上市至今，生物制药已走过20余年历史，目前有上百种生物技术药物。

　　

　　随着基因组和蛋白质组研究的深入，越来越多的与人类疾病发展相关的靶标被确定，使得我们能够研发更精确的药物来防治这些疾病。这意味着生物制药将有更多机会获得突破性进展，最终将使更多更好的生物技术药物被批准上市。近年来，国际生物制药发展的趋势主要有以下几方面：一是哺乳动物细胞表达的产品将在相当长的时间内占统治地位。二是越来越多分子量大、结构复杂的功能蛋白将被开发成生物技术药物，尤其是用于治疗遗传性疾病的药物。三是对已上市的生物技术药物的化学修饰尤其是PEG化以改善药物性能。四是通过某些药物的定点突变获得第二代新生物技术药物，如胰岛素、EPO和t—PA的突变体等。五是组织工程、细胞治疗和基因治疗充满了机遇和挑战。

　　

　　目前国内生物制药领域发展态势主要有以下体现：一是抗体药物技术和产业发展迅速，但仍处于起步阶段。二是新型疫苗对我国医疗服务质量将起到有效支撑。三是重组药物规模化生产处于技术突破、产业布局和市场需求多重推动的状态。四是微生物代谢工程与生物转化将同时促进传统产业和新兴生物技术产业的发展。五是新型药物制剂助力中小型医药企业发展。

　　

　　上海市生物制药产业的技术发展优势主要有以下几个方面：第一，上海的生物制药产业拥有较高水平的研发团队，汇集了来自国内外的生物技术领域的优秀专家学者。第二，上海市生物制药产业各类企业的所在地十分集中，政府也有意将研究院所和高校实验室进行汇集（如张江高科技园区关于生物技术的“一所六中心”），使技术发展所需的资源比较集中，研发及辅助服务的链条比较完备，形成了产业群聚效应，有利于产业整体的技术进步。第三，上海市上游生物技术的水平更接近国际领先水平，使得生物制药产业的技术发展有了雄厚的基础。第四，相对国外而言，我国的生物制药产业的基因资源非常。而基因专利保证了基因拥有者对基因应用领域的高度垄断，因此上海市生物制药产业将由于对基因资源的占有而获得更广阔的发展空间。第五，由于美国食品药品管理局FDA对生物制药产品的检测通过标准十分严格，使得当地很多生物技术无法产业化，只停留在基础研究阶段，这有利于上海的生物制药产业通过技术引进等方式获取其先进技术，率先产业化并占有美国以外的市场。

　　

　　生物制药产业对于上海乃至全国来说都是一个新兴产业，其目前在发展中也存在一些问题和挑战，具体表现在三个方面。首先，上海市生物制药产业多数技术成果的活力方式是通过技术转让，而不是通过产业化推向最终的产品市场。其次，产业中的研究机构由于受政府科研计划的影响，其经费来源有一定的阶段性，与企业经营的持续性形成矛盾从而影响技术研发的进度。还有，在生物制药领域内技术专利的占有量还比较低。据调研报告显示，我国生物制药领域中有90%的专利是国外企业申请的，这多少也可以代表上海目前的情况。

　　

　　上海市科学学研究所根据两轮德尔菲费调查结果，综合各参调项目的研发需求度、研发基础及研发风险获得的生物制药领域研发优先度排名TOP10的关键技术如下：1、用于治疗恶性肿瘤的颗粒状多分子聚合物治疗性疫苗技术。2、基于三维打印的缓控释给药技术。3、基于表位导向选择法的单克隆抗体人源化技术。4、基因工程抗体融合蛋白构建中的多肽连接链技术。5、基于真核细胞的表达系统技术。6、预防病毒性传染病重组病毒样颗粒技术。7、大规模细胞悬浮培养技术。8、应用于新型药物制剂的自组装多肽技术。9、长效重组药物技术。10、支撑产业化发展的转基因动物表达重组蛋白技术。这10项技术代表了整个生物制药领域对于提升上海科研实力、产业竞争力和居民生活品质具有较高贡献的关键技术。德尔菲专家调查结果显示，这10项技术的技术研发风险较为适当，并且目前在上海已经具有一定技术基础，预计在未来5-7年能够实现技术全面突破，8-10年能够实现技术的社会化应用。

　　

　　上海在生物制药领域推进方面需关注四个方面：一是以技术跨越模式为重心，以合作创新为起点。二是拓宽中小企业的融资渠道。三是加强产学研联盟建设。四是建立新型研发服务平台。